塞尔帕替尼(selpercatinib)目前在多个国家被批准用于治疗患有RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。

在1%-2%的非小细胞肺癌(NSCLC)患者中发现RET融合，这些融合导致癌症的发生。塞尔帕替尼(selpercatinib)和普拉替尼(pralsetinib)都是选择性RET抑制剂，而塞尔帕替尼(selpercatinib)是一流的、高选择性的、有效的脑转活性RET激酶抑制剂，在RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者中显示出非常有前途的临床效果。

在一项最大的基于RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)临床研究中，专家们观察到的令人信服和持久的效果，塞尔帕替尼(selpercatinib)成为RET融合阳性的肺癌患者的新治疗标准。

在临床试验中共有69名之前未接受过任何既往治疗的初治患者，接受塞尔帕替尼(selpercatinib)治疗后肿瘤体积缩小≥30%的患者比例(客观缓解率ORR)为84%，包括有6%的患者达到完全缓解。在对58位(客观缓解率ORR人数比例84%)患者进行20.3个月的中位随访时，肿瘤持续缩小的平均时间为20.2个月，最长持续时间为39.3个月。经过专家评估，在1年里存活且无进展的患者比例大约为70.6%，在2年里存活且无进展的患者比例大约为41.6%，在2年里存活的患者比例大约为69%。

在临床试验中共有247名患者之前接受过以铂类为基础的化疗。接受塞尔帕替尼(selpercatinib)治疗后肿瘤体积缩小≥30%的患者比例(客观缓解率ORR)为61%，包括有7%的患者达到完全缓解。在对58位(客观缓解率ORR人数比例84%)患者进行21.2个月的中位随访时，肿瘤持续缩小的平均时间为28.6个月，最长持续时间为43.3个月。经过专家评估，在1年里存活且无进展的患者比例大约为70.5%，在2年里存活且无进展的患者比例大约为51.4%，在2年里存活的患者比例大约为69%。

对有脑转移的 106 名患者，在接受塞尔帕替尼(selpercatinib)治疗后进行22.1个月的中位随访时，中位颅内无进展生存期(mPFS)为19.4个月，接受治疗后肿瘤体积缩小≥30%的患者比例(客观缓解率ORR)为85%，包括有7%的患者达到完全缓解。无论患者之前是否接受过全身治疗和/或放疗，均观察到有效反应。

最常见的≥ 3级不良反应的是：高血压、ALT升高、AST升高、腹泻和心电图QT间期延长。在临床中44%的患者出现严重不良反应，其中11%与塞尔帕替尼(selpercatinib)相关，肺炎和药物过敏是最常见的严重不良反应。

塞尔帕替尼(selpercatinib)不仅可以治疗现有的脑转，还可以预防或延缓新的脑转的发生。在RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者中也有报道称软脑膜转移对塞尔帕替尼(selpercatinib)有反应。在178名没有脑转发生的II期患者中，2年时观察到颅内肿瘤进展的概率为0.7%，这表明塞尔帕替尼(selpercatinib)还可以防止获得脑转移。作为一种脑渗透性酪氨酸激酶抑制剂，塞尔帕替尼(selpercatinib)能够降低脑转肿瘤负荷，作为不良预后因素和临床发病率的重要来源，与许多标准化疗方法相比具有显着优势。

在中国，赛尔帕替尼已经上市（商品名：睿妥）规格为：80mg*56粒/盒，零售价为：¥32000元/盒。

老挝第二制药厂仿制塞尔帕替尼规格为40mg*60粒/盒，售价3500左右。珠峰制药厂仿制赛尔帕替尼规格为40mg*30粒/盒，售价4000多一盒。

塞尔帕替尼(selpercatinib)已在RET突变型甲状腺髓样癌、甲状腺癌和肺癌等的多种RET融合阳性癌症类型中表现出有效和持久的抗肿瘤活性。同时肺癌治疗指南中也明确提出，在确定RET融合的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，无论是初治患者还是接受过全身治疗的患者，都建议使用塞尔帕替尼(selpercatinib)。鉴于在肺癌患者中观察到的持久疗效，专家们正在考虑对其他癌症类型进行广泛的基因组分析并成立新的临床研究，以确定其具有激活RET突变的效果。