LIBRETTO-001是一项针对RET融合阳性非小细胞肺癌 (NSCLC)患者使用赛普替尼的临床试验。对患者20个月的随访结果显示出赛普替尼持久且良好的临床疗效。随着随访时间的延长和更多患者的加入，赛普替尼继续显示出显著的疗效。赛普替尼具有四大优势：较高的客观反应率、持续的反应持久性、高效的中枢神经系统活性、以及一致的用药安全性。
对于既往接受过治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者，在一线治疗失败后服用赛普替尼，实现了64%（95% CI，54-73）的客观缓解率（ORR）和 17.5 个月的中位缓解持续时间（DOR）。初治患者的客观缓解率（ORR）更高，达到了84%（95% CI，73-92），6% 的患者获得完全缓解 (CR)，78% 的患者得到部分反应 (PR)。9% 的患者疾病稳定 (SD)，4% 的患者疾病进展。其中90%的患者反应持续了 6 个月。
在生存期方面，初治患者的中位无进展生存期 (PFS) 为 22.0 个月（95% CI，13.8 至 NE）。这些患者中有 35% 在中位随访 21.9 个月时存活且病情无进展。中位总生存期 (OS) 不可估计，但 69%（95% CI，55%-80%）的初治患者在服药2 年后仍存活。
在接受过化疗的患者中，客观缓解率（ORR）为 61%（95% CI，55%-67%），其中 7% 的患者达到完全缓解（CR）。54% 的患者得到部分反应 (PR)，33% 的患者疾病稳定 (SD)，3%的患者病情进展。中位缓解持续时间（DOR）为 28.6 个月（95% CI，20.4-NE）。
在接受过化疗的患者中，中位无进展生存期 (PFS)为 24.9 个月（95% CI，19.3-NE）。38% 的患者在中位随访 24.7 个月时仍然存活且无进展。中位总生存期 (OS)也不可估计，但 69%（95% CI，62%-75%）的患者在 2 年时仍存活。
赛普替尼具有较低的毒副作用。最常见的 3 级或更高级别的不良事件 (AE) 是高血压 (19.7%)、谷丙转氨酶升高 (ALT；11.4%)、天冬氨酸转氨酶升高 (AST；8.8%)、腹泻 (5.0%) 和心电图QT 延长 (4.8%)。就治疗相关的不良事件而言，最常见的 3 级或更高级别事件是高血压 (13.2%)、AST 升高 (6.3%) 和 ALT 升高 (.0%)。
【通用名】：赛普替尼/赛尔帕替尼
【商品名】：Retevmo
【适应症】
1、转移性RET融合阳性非小细胞肺癌
2、RET突变甲状腺髓样癌
3、RET阳性甲状腺癌
【用法用量】
1、成人和12岁以上儿童患者的使用剂量跟据体重
2、小于50kg：120mg口服，每日两次
3、50kg以上（包括50kg）：口服160 mg，每日两次
4、严重肝损害患者应相应减少RETEVMO剂量。
【不良反应】最常见的不良反应包括：
1、实验室异常，（≥25%）天冬氨酸转氨酶（AST）升高，丙氨酸转氨酶（ALT）升高，葡萄糖升高
2、白细胞减少，白蛋白降低，钙减少
3、口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶升高
4、高血压，疲劳，水肿，血小板减少
5、总胆固醇升高，皮疹，钠减少，便秘